來了！罕用藥思而贊、美而贊醫保支付標準確定！

日期：2019/5/11

4月2日，山西省藥械集中競價采購網發布《關于確定思而贊、美而贊醫保支付標準的通知》，指出根據《關于部分高額費用“罕見病”醫療保障問題的通知》（晉醫保發[2019]13號）要求，經醫療保障局組織談判，將治療戈謝病的特效藥注射用伊米苷酶（商品名：思而贊）和治療龐貝氏病的特效藥注射用阿糖苷酶α（商品名：美爾贊）納入大病保險用藥范圍，并確定了醫保支付標準。其中，思而贊（400單位/瓶）的醫保支付標準為20700元/瓶，美爾贊（50mg/支）為5306.3元/支。

標準自4月1日起執行。

思而贊是全球戈謝氏病治療的金標準，1994 年在美國正式上市，迄今已有 15 年。2008 年底，思而贊正式獲得國家藥監局的進口批件，成為目前中國唯一用于治療戈謝氏病的有效藥物。

中國醫藥工業信息中心藥物綜合數據庫PDB顯示，2017年開始，思而贊在國內重點城市醫院的銷售金額出現爆發式增長。

數據來源：PDB藥物綜合數據庫

治療龐貝氏病的的美爾贊，通過原CFDA免三期臨床試驗流程進入中國大陸市場。一瓶50毫克的藥定價5645，按體重算，每公斤20毫克，50公斤1000毫克，需要20瓶，一次112900，2周一次，一年得260多萬，且屬于終身用藥。價格的高昂讓不少患者仍然望而卻步，2018年，美爾贊在國內重點城市醫院的銷售額為28.225萬元。

去年5月，國家衛生健康委等五部門聯合印發了《第一批罕見病目錄》，第一批納入目錄的罕見病共121種，其中就包括龐貝病和戈謝病。這一目錄的出臺在科研攻關、醫療保障、藥品的準入審批等與罕見病相關的問題上，提供了參考和指導。

今年3月13日，國家醫保局就《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案（征求意見稿）》公開征求意見，預示著2019年目錄調整工作已經啟動?！斗桨浮分赋?，將優先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。根據藥品治療領域、藥理作用、功能主治等進行分類，組織專家按類別評審。對同類藥品按照藥物經濟學原則進行比較，優先選擇有充分證據證明其臨床必需、安全有效、價格合理的品種。

按照《方案》工作程序的安排，新一輪的藥品目錄調整分為準備、評審、發布常規準入目錄、談判、發布談判準入目錄5個階段，其中，預計將在今年6月印發新版藥品目錄，公布擬談判藥品名單；8月發布談判準入目錄。

這意味著，罕見病用藥將成為2019年醫保優先考慮的對象。而目前，雖然國家醫保目錄尚未公布，但國內已經有很多省市將“思而贊”等納入大病救助或地方醫保范疇，讓苦苦等待的患者看到了希望。